Se descubre un nuevo biomarcador urinario para controlar la progresión de la ELA

La investigación apoyada por la Asociación ELA de Estados Unidos ha llevado al descubrimiento de una prueba nueva y simple para controlar la progresión de la enfermedad en personas con ELA y potencialmente para ayudar a evaluar los fármacos bajo investigación en ensayos clínicos de ELA.

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Los niveles de una proteína llamada p75ECD, que se sabe está presente en la orina después de la lesión del nervio. Se encontró que las mismas aumentan a medida que la ELA progresa, lo que sugiere p75ECD puede ser utilizada como un “biomarcador” que refleja la degeneración de las neuronas motoras en las personas con ELA. El estudio, dirigido por la Dra. Mary-Louise Rogers de la Universidad Flinders de Adelaida, Australia del Sur y por el Profesor Michael Benatar (abajo a la derecha) de la Universidad de Miami, fue publicado en la prestigiosa revista Neurology el pasado 23 de febrero.

¿Qué es p75ECD?

P75 es una proteína, que está presente en las neuronas y se une a los factores que apoyan el crecimiento de las neuronas durante el desarrollo embrionario. Después del nacimiento, los niveles de p75 en el cuerpo disminuyen a menos que el sistema nervioso se lesione de alguna manera. Un pedazo de la p75, llamado el dominio extracelular (ECD), referido simplemente como p75ECD se puede detectar en la orina. Los investigadores han demostrado previamente p75ECD está presente en altos niveles en la orina de ratones SOD1 después del inicio de la enfermedad. Además, se han encontrado niveles elevados de p75ECD en la orina de algunas personas con ELA. Estos hallazgos preliminares llevaron a los investigadores a investigar aún más el p75ECD.

¿Cómo se encontró que p75ECD era un biomarcador?

Los investigadores compararon el nivel de proteína p75ECD en 54 personas con ELA y 45 personas sin ELA. Encontraron que la cantidad de p75ECD era significativamente más alta en personas con ELA en comparación con aquellos sin la enfermedad, lo que confirma sus hallazgos anteriores.

Más importante aún, los investigadores rastrearon los niveles de p75ECD en 31 personas con ELA con el tiempo. Sus muestras de orina mostraron un aumento constante de los niveles de p75ECD cada mes. Cuanto más progresó la ELA, más p75ECD se encontró en la orina.

¿Se relaciona esto con la ELA esporádica o familiar?

P75ECD se eleva en la orina de pacientes con todos los tipos de ELA. Esto no es sorprendente ya que p75ECD es un marcador genérico de degeneración axonal algo que es común a todas las formas de ELA, independientemente de la causa.

¿Es esto un nuevo tratamiento?

Este descubrimiento no es un nuevo tratamiento. Sin embargo, es un nuevo biomarcador que se puede utilizar potencialmente para a) rastrear la progresión en personas con ELA, b) medir la eficacia de los tratamientos que se están probando en ensayos clínicos. Actualmente, la progresión de la ELA en los ensayos clínicos se controla analizando la sangre de los pacientes y el líquido cefalorraquídeo, así como utilizando el cuestionario de la escala de evaluación funcional de la ALS (ALSFRS-R) para observar los síntomas. Un biomarcador que se encuentra en la orina, que es fácil de recoger, puede ayudar a facilitar la toma de decisiones sobre si avanzar nuevos fármacos desde temprano en la fase posterior de los ensayos clínicos.

Próximos pasos

Más investigaciones en un mayor número de personas con ELA ayudará a refinar el uso de p75ECD como un biomarcador pronóstico (para determinar el pronóstico de ELA y biomarcador de la progresión de la enfermedad. Este trabajo está en curso en la Universidad Flinders, y todos los centros que forman parte del Consorcio CReATe.

Esta investigación fue apoyada por un proyecto piloto del Consorcio CReATe (miembro de la Red de Investigación Clínica de Enfermedades Raras de los NIH), la Asociación de ALS, el Instituto de Investigación de Neuronas Motoras de Australia, el Centro de Neurociencias de la Universidad Flinders y la Fundación FMC, la Distrofia Muscular Asociación, el Fondo de Recuperación de ALS y Australian Rotary Health.

La Asociación apoyó este trabajo a través de una subvención TREAT ALSTM otorgada en 2014. Esperamos escuchar más sobre este emocionante estudio de biomarcadores y actualizaremos a la comunidad con sus éxitos!

Cita del trabajo: Shepheard SR, J Wuu, Cardoso M, Wiklendt L, PG Dinning, Chataway T, Schultz D, M Benatar, Rogers ML. P75ECD urinario: Pronóstico, progresión de la enfermedad y biomarcador farmacodinámico en la ELA. Neurología. 2017 Feb 22. doi: 10.1212 / WNL.0000000000003741.

Fuente: Asociación ELA

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